DEFINICIÓN de 'Medicamento huérfano'
Un medicamento o producto biológico que trata una condición o enfermedad poco común. El programa de designación de medicamentos huérfanos de la FDA proporciona el estado de huérfano a medicamentos y productos biológicos (como una vacuna o un producto sanguíneo) que están destinados a tratar, diagnosticar o prevenir enfermedades raras o afecciones que afectan a menos de 200,000 personas en los EE. UU. o que afecten a más de 200,000 personas, pero no se espera que recuperen los costos de desarrollar y comercializar un medicamento para tratar la afección. Un medicamento huérfano puede ser un producto nuevo o un producto aprobado que se usa para tratar una afección rara.
ABRIENDO 'Medicamento huérfano'
La Oficina de Desarrollo de Productos Huérfanos de la FDA (OOPD, por sus siglas en inglés) ofrece incentivos para que los patrocinadores desarrollen medicamentos huérfanos. Estos incentivos incluyen el financiamiento anual de subvenciones para sufragar el costo de las pruebas clínicas, los créditos fiscales para los costos de investigación clínica y un período de siete años de comercialización exclusiva después de obtener la aprobación para un medicamento huérfano.
Una designación de medicamento huérfano que se ha otorgado no cambia el proceso o los requisitos para obtener la aprobación de comercialización, como estudios exhaustivos para establecer la seguridad y eficacia del medicamento. Sin embargo, con un estimado de 25 millones de personas en los Estados Unidos que padecen una de las 7,000 enfermedades o afecciones raras, combinado con los muchos beneficios de buscar el desarrollo de medicamentos huérfanos, como los incentivos de la OOPD, una aprobación más rápida de la FDA y la posibilidad de cobrar precios altísimos para la droga huérfana - ha resultado en numerosas compañías que han entrado en la refriega en los últimos años.
A partir de 2014, el programa OOPD ha permitido el desarrollo y comercialización de más de 400 medicamentos y productos biológicos para enfermedades raras desde 1983, año en que se convirtió en ley la Ley de Medicamentos Huérfanos (ODA), en comparación con menos de 10 en la década anterior a la aprobación de la ODA.
Los medicamentos huérfanos cuestan rutinariamente en las seis cifras por año, y como resultado, casi un tercio de los medicamentos huérfanos tienen ventas anuales de más de $ 1 mil millones, según Thomson Reuters. El mercado de medicamentos huérfanos se ha vuelto lucrativo para las compañías farmacéuticas, con un tamaño de mercado estimado de más de $ 50 mil millones en 2011, y una tasa de crecimiento de 25. 8% anual en la primera década de este milenio, en comparación con 20. 1% para medicamentos no huérfanos